Подана заявка на одобрение Kymriah в Европе для лечения гемобластозов

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis подала в Европейское агентство по лекарственным средствам заявку на одобрение генной терапии Kymriah, предназначенной для лечения двух видов рака крови - острого лимфобластного лейкоза у детей и молодых людей, а также диффузной В-крупноклеточной лимфомы у взрослых пациентов, которым противопоказана аутологичная трансплантация стволовых клеток.

Kymriah (tisagenlecleucel-T) представляет собой генетически модифицированной аутологичной Т-клеточной иммунотерапией на основе технологии CAR-T. Каждая доза препарата представляет собой индивидуальное лечение, созданное с использованием собственных Т-клеток отдельного пациента.

Терапия Kymriah уже одобрена в США для лечения острого В-клеточного лимфобластного лейкоза у пациентов в возрасте до 25 лет, которым не помогла стандартная терапия или развился рецидив заболевания.

Стоимость однократной терапии Kymriah составит 475 тысяч долларов. Некоторые эксперты назвали эту цену очень высокой. Однако следует учесть, что пациенты получают шанс вылечиться от смертельной болезни за один курс терапии. В этом случае ее стоимость может быть приравнена к цене лечения от гепатита С или ВИЧ. Специалисты предполагают, что в ближайшее время основными рынками для Kymriah будут американский, европейский, японский и австралийский.

Следует отметить, что терапия может применяться только как последнее средство у пациентов, не имеющих шансов на выздоровление. При этом они должны быть молодыми и физически крепкими, так как терапия обладает опасными побочными эффектами, в частности, у пациентов может развиться синдром высвобождения цитокинов (цитокиновый шторм) и энцефалопатия. Таким образом, больные должны быть способными перенести серьезные побочные эффекты.

Эксперты считают, что несмотря на серьезные побочные эффекты данная терапия является очень перспективной в лечении тяжелых заболеваний. На данный момент доказана ее эффективность в лечении онкологических заболеваний, однако теоретически технология CAR-T, подразумевающая перепрограммирование иммунных клеток, может успешно бороться и с разными инфекциями и токсинами.

Ожидается, что ежегодный доход от реализации Kymriah составит 1 млрд долларов.