Гилтеритиниб одобрен для лечения острого миелоидного лейкоза
FDA одобрило препарат гилтеритиниб (Ксоспата, Xospata), разработанный компанией Astellas Pharma, для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с мутацией FLT3.
Примерно у 25-30% пациентов с ОМЛ выявляется мутация в гене FLT3, связанная с особенно агрессивной формой заболевания и более высоким риском рецидива.
Гилтеритиниб представляет собой ингибитор тирозинкиназ FLT3 и AXL, которые участвуют в росте раковых клеток. Гилтеритиниб ингибирует активность юкстамембранного домена, который изменяется в результате внутреннего тандемного удвоения (ITD) нуклеотидов в гене FLT3 (популяция с мутацией FLT3-ITD), а также тирозинкиназного домена (TKD) белка FLT3 (популяция с мутацией FLT3-TKD). Это две наиболее часто встречающиеся мутации в гене FLT3, которые наблюдаются у трети пациентов с острым миелолейкозом.
Эффективность препарата гилтеритиниба оценивалась в клиническом исследовании ADMIRAL с участием 138 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ и с мутацией FLT3. Гилтеритиниб был одобрен на основании промежуточного анализа конечных точек: частоте полных ремиссий (ПР) или полных ремиссий с частичным гематологическим ответом; продолжительность ПР или ПР с частичными гематологическим ответом, частоте перехода в независимое от трансфузионной терапии состояние.
Частота ПР или ПР с частичным гематологическим ответам составила 21%, средняя продолжительность ПР составила 4,6 месяцев, частота переходов в независимое от трансфузионной терапии состояние составила 31%. ПР отмечали у 29 из 126 пациентов с мутациями FLT3-ITD или FLT3-ITD/TKD и ни у одного из 12 пациентов с мутацией только FLT3-TKD.
Исследование безопасности и переносимости гилтеритиниба проводили с участием 292 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ, получавших 120 мг гилтеритиниба ежедневно в течение
в среднем 3 месяцев (от 0,1 до 42,8 месяцев). Наиболее частыми негематологическими серьезными побочными реакциями (≥5%), отмеченными у пациентов, были: пневмония (19%), сепсис (13%), лихорадка (13%), одышка (7%) и почечная недостаточность (5%). 22 из 292 пациентов (8%) полностью отказались от лечения из-за побочной реакции. Наиболее частыми нежелательными явлениями, приводящими к прекращению лечения, были пневмония (2%), сепсис (2%) и одышка (1%). Наиболее распространенными побочными реакциями (≥20%) были миалгия/артралгия (42%), повышение уровня трансаминаз (41%), усталость/недомогание (40%), лихорадка (35%), неинфекционная диарея (34%), одышка (34%), отек (34%), сыпь (30%), пневмония (30%), тошнота (27%), стоматит (26%), кашель (25%), головная боль (21%), гипотония (21) %), головокружение (20%) и рвота (20%).
Источник Обсудить новость на форуме Все новости
10 лет - оптимальное время для повторного скрининга колоректального рака
По клиническим рекомендациям повторный скрининг при отрицательных результатах колоноскопии (норма) желательно проводить через 10 лет. Ученые из США провели масштабное ретроспективное исследование, цель которого состояла в том, чтобы проанализировать отдаленные риски развития колоректального рака и смертности от рака толстой кишки у людей с отрицательными результатами колоноскопии по сравнению с…
FDA одобрило олапариб в качестве поддерживающей терапии BRCA-ассоциированного рака яичников
FDA одобрило олапариб в качестве поддерживающей терапии эпителиального рака яичников и маточных труб, а также первичного перитонеального рака у взрослых больных с клинически значимой герминальной или соматической мутацией гена BRCA, которые добились частичного или полного ответа на платиносодержащую терапию первой линии.
Экспериментальному препарату компании Берингер Ингельхайм присвоен статус орфанного
FDA предоставило статус орфанного лекарственного средства экспериментальному препарату BI 836858 компании Берингер Ингельхайм (Boehringer Ingelheim), предназначенному для лечения миелодиспластического синдрома.