FDA одобрило применение нового препарата генной терапии для лечения лимфомы

18 октября 2017 года FDA одобрило применение нового препарата Yescarta (axicabtagene ciloleucel) компании Gilead Science для лечения взрослых пациентов с В-крупноклеточными лимфомами с прогрессированием или рецидивом после двух линий терапии.

Диффузная В-крупноклеточная лимфома (ДБКЛ) является наиболее распространенным типом неходжкинских лимфом (НХЛ) у взрослых. Примерно 72 000 новых случаев НХЛ диагностируются в США каждый год, а ДБКЛ представляет собой примерно 1 из 3 впервые выявленных случаев НХЛ.

Препарат Yescarta – это:

• терапия Т-клетками с включением рецептора химерного антигена (CAR);
• вторая генная терапия, одобренная FDA за всю "CAR-T" историю;
• первая генная терапия для НХЛ, одобренная FDA.

Препарат Yescarta запускает собственную иммунной систему пациента на борьбу с лимфомой. Т-клетки пациента генетически модифицируются с целью активизации нового гена на уничтожение клеток лимфомы. После генетической модификации клетки вводят обратно пациенту.

Препарат Yescarta одобрен для применения у взрослых пациентов с крупноклеточными В-клеточными лимфомами, таких как: ДБКЛ, первичная медиастинальная лимфома, ДБКЛ из фолликулярных клеток, агрессивная В-клеточная лимфома с прогрессированием после 2 линий терапии.

Препарат Yescarta не показан для лечения пациентов с первичной лимфомой центральной нервной системы.

Безопасность и эффективность препарата Yescarta были установлены в многоцентровом клиническом исследовании. В исследование были включены более 100 взрослых с рефрактерным течением или рецидивом В-крупноклеточной лимфомы. Полный ответ после лечения Yescarta составил 51%. Но, к сожалению, лечение с помощью препарата Yescarta может вызвать серьезные побочные явления. В связи с синдромом цитокинового шторма, который является системным ответом на активацию и пролифирацию CAR-T – клеток, у пациента могут наблюдаться лихорадка, гриппоподобные симптомы, снижение показателей крови, а также неврологическая токсичность, что в конечном итоге может привести к смертельному исходу. Побочные явления терапии препаратом Yescarta обычно проявляются в течение первых 1-2 недель, но некоторые могут возникнуть позже. Для оценки безопасности и эффективности препарата Yescarta у пациентов получивших данный вид лечения, FDA запланировало дальнейшие исследования.