FDA одобрило применение вемурафениба для лечения болезни Эрдгейма-Честера

FDA одобрило расширение показаний к применению препарата вемурафениба (Зелбораф) компании La Roche, позволяющее использовать лекарственное средство для лечения пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера (ЭЧБ), имеющих мутацию в гене BRAF V600E. Это первое лекарственное средство, одобренное FDA лечения болезни ЭЧБ.

Болезнь Эрдгейма-Честера является редким онкологическим заболеванием, относится к гистиоцитозам неизвестной этиологии и характеризуется ксантогранулематозной инфильтрацией различных тканей пенистыми гистиоцитами классов CD68+, CD1a-, S-100- . Потенциально ЭЧБ может развиться в любом органе или ткани. Клиника зависит от длительности развития и распространенности патологических очагов, может варьировать от бессимптомного поражения костной ткани до мультисистемных форм, угрожающих жизни. Диагностика этого заболевания затруднена, общий прогноз неблагоприятен.

Вемурафениб является ингибитором серин-треонин киназы, кодируемой геном BRAF (v-raf murine sarcoma viral oncogene homolog B1). В результате мутаций в гене BRAF происходит активация онкогенного белка BRAF и, как следствие, пролиферация клеток при отсутствии факторов роста.
Впервые этот препарат был одобрен в 2011 году для лечения пациентов с неоперабельной или метастатической меланомой с BRAF V600 мутацией у взрослых пациентов.

Эффективность препарата оценивалась в клинических исследованиях с участием 22 пациентов с ЭЧБ с BRAF-V600-мутацией. Согласно полученным данным, у 50% участников был получен частичный ответ и у 4,5% (один пациент) был зафиксирован полный ответ.

Среди побочных эффектов, связанных с приемом вемурафениба, чаще всего встречались: боль в суставах, макулопапулезная сыпь, алопеция, усталость, изменение электрической активности сердца, папиллома. Также использование лекарственного средства может быть связано с развитием серьезных побочных эффектов, таких как новые виды рака, рост опухолей у пациентов с меланомой, реакции гиперчувствительности, тяжелые кожные реакции, аномалии сердца, повреждение печени, увеит, фоточувствительность, иммунные реакции после лучевой терапии, почечная недостаточность и утолщение ткани в руках и ногах.